Новий метод CRISPR виправить м'язову дистрофію

Міодистрофія Дюшенна - один з дев'яти нервово-м'язових розладів, які впливають на силу м'язів і нервів, викликаних дефектами гена, що виробляє білок дистрофін. Зазвичай з цим діагнозом народжується один з 3500 хлопчиків. Мало хто з пацієнтів доживає до 30 років, більшості потрібні інвалідні крісла і респіратори, оскільки м'язи їх життєво важливих органів з часом слабшають.

Amazon запатентувала браслети для контролю за співробітниками

Кейси

Метод, запропонований Еріком Олсоном і його командою, був успішно випробуваний на клітинах серцевих м'язів. Він є пресоналізованою генною терапією 3000 мутацій, які викликає міодистрофія Дюшена. Підготувавши 12 гідових РНК, призначених для пошуку активних ділянок мутацій в гені дистрофіну, фермент Cas9 точно розрізає його в 12 зазначених місцях. Після редагування гена він починає експортувати здоровий білок, відновлюючи серцеву функцію до нормального рівня.

Заснована на базовій технології CRISPR, що з'явилася в 2014 - 2017 рр., методика Олсона менш інвазивна, ніж звичайні техніки генного редагування, а значить - обіцяє більш надійний результат, пише New Atlas.

"Це нова концепція, - говорить Ронда Бассель-Дабі, співавтор дослідження. Ми не тільки знайшли практичний спосіб лікування безлічі мутацій, ми розробили менш деструктивний метод, який дозволяє обійти дефективну ДНК, а не видаляти її. Геном - вищою мірою структурована система, і краще не видаляти з неї ДНК зайвий раз ". Надалі дослідники продовжать свої дослідження, щоб переконатися у відсутності серйозних побічних ефектів, а також постараються підвищити точність гідових РНК.

Голі землекопи потенційно можуть жити вічно

Кейси

Минулого року вченим вдалося звернути назад м'язову дистрофію Дюшена у собак, ввівши їм мікродистрофін - стислий варіант гена дистрофіна. У тварин, які отримали лікування, було помічено відновлення м'язової функції протягом двох років після ін'єкції.